抗肿瘤新药包括从动物、植物、细菌、真菌等物质中获得的具有潜在应用价值的药物，以及可造成危害的天然产物或化学合成的，或通过基因工程重组的迄今未曾有过的新化合物或蛋白类物质。
我国新药审批办法中规定，新药为我国未生产过的药品，亦包括已生产的药品增加新的适应证、改变给药途径和改变剂型。
新药必须经过基础研究、动物试验和人体临床试验等规定程序后，才能上市。
在临床试验中研究人员通过主动干预或者完全不干预的手段，在受试者身上进行新型药品、治疗方式等试验，然后通过数据分析、症状观察，获取相关信息。
对于每一种新药的上市不管经过多少体外和动物试验，最终依然需要在人体进行临床试验才能最终确定药物的疗效和安全性。
而通过严格遵循药物临床试验质量管理规范（GCP)，得以保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全。
肿瘤化疗药物治疗有70余年历史，在这70余年中，正是抗肿瘤新药的不断研究应用，才使很多过去认为不治之症的肿瘤，像儿童急性白血病、绒毛膜上皮癌、部分淋巴瘤等化疗后得以治愈，少数晚期肿瘤病人生命得以明显延长。
例如晚期乳腺癌，采用常规的环磷酰胺+甲氨蝶呤+5-氟尿嘧啶（CMF)或环磷酰胺+阿霉素+5-氟尿嘧啶(CAF)方案化疗，有效率30%~60%。
由于抗肿瘤新药紫杉醇、泰索帝和去甲长春花碱的出现，单药应用的有效率就达60%，与阿霉素联合应用有效率达80%，明显提髙了疗效。
再如晚期大肠癌的新药奥沙利铀、开普拓等也明显提髙了疗效。近年来新出现的靶向治疗药物，进人体内会特异性地与肿瘤细胞表面或细胞内的分子靶点进行结合，使肿瘤细胞特异性死亡。
这些药物单用或与化疗联合使用，使肺腺癌、大肠癌、恶性黑色素瘤等肿瘤的治疗效果得到了极大的提高。
但目前还有一些肿瘤药物治疗效果令人不满意，有些肿瘤（如高度恶性淋巴瘤）开始治疗时对很多药物都有效，但治疗中肿瘤很快耐药，导致治疗失败。
这些都需要我们不断研制、开发、应用新药，应用合理的联合用药方案，来提髙疗效，克服耐药。
抗肿瘤新药的试用常选择那些常规药物治疗失败或有效后病情又进展的病人，或一些目前药物治疗效果较差的病种。
对这些病人或病种，目前尚无更好的治疗方法，有可能通过参加新药临床试验应用新药或新的治疗方案而得到好处。
药物临床试验是在不损害病人利益而又可能给病人带来好处的前提下进行的，无论是对病人，还是对抗肿瘤药物的研发都是有益的，而不是拿病人做实验。
不同的新药在临床试用时对病人的病种、病情、过去治疗情况都有严格的限定要求，只有符合条件者才能应用。
但病人必须具备一些共同的基本的条件：①有病理或细胞学证实的恶性肿瘤；②病人一般状况良好，生活基本能自理，预期生存时间大于3个月；③具有可测量或可评估的肿瘤病灶；④血常规及生化检査正常或符合某一标准要求；⑤无严重的心、肝、肾疾病；⑥若近期用过其他抗肿瘤药物，则至少停药4周；⑦病人签署知情同意书；⑧病人有条件来复査或能随访。